Kendric Cromer, 12 anos, recebe tratamento genético para produzir normais glóbulos vermelhos. Sofre de anemia falciforme, necessitando oxigenação superior. Tratamento gênico modifica células-tronco, formando hemácias normais. FDA avalia edição-de-genes, incluindo reinfusão no paciente. Anemia ameaça qualidade-de-vida, causa morte-prematuras. Hemoglobina fetal diferente do DNA normal é corrigida. Transplante de medula tradicional é alternativa.
Um garoto de 12 anos dos Estados Unidos começou, em 1º de maio, um tratamento inovador que promete curá-lo da anemia falciforme. Indivíduos com essa condição fabricam glóbulos vermelhos com uma forma anormal, afetando a oxigenação do organismo e trazendo complicações sérias, comprometendo a saúde e levando ao óbito em idades mais jovens.
Além disso, a doença-falciforme, também conhecida como hemoglobinopatia falciforme, é uma condição genética complexa que afeta milhões de pessoas em todo o mundo, sendo mais comum em determinadas populações. A terapia genética surge como uma luz no fim do túnel para aqueles que lidam diariamente com os desafios impostos pela anemia falciforme, oferecendo esperança e possibilidade de uma vida mais saudável e plena.
‘Kendric Cromer, o pioneiro no tratamento da anemia falciforme’
Kendric Cromer entrou para a história como o primeiro paciente a receber o medicamento Lyfgenia, uma inovadora abordagem para o tratamento da anemia falciforme. Este tratamento revolucionário utiliza células-tronco do próprio paciente, submetidas a um processo de edição genética através da técnica CRISPR. Posteriormente, essas células-torcidas, agora modificadas, são reintroduzidas no paciente, com a expectativa de orientar a produção de células sanguíneas saudáveis. A aprovação da FDA, em dezembro de 2023, abriu novas perspectivas para pacientes como Kendric, antes limitados ao transplante de medula para uma possível cura.
‘Um passo crucial para o tratamento da anemia-falciforme’
A anemia falciforme, uma hemoglobinopatia falciforme que afeta a formação das hemácias, é uma condição genética que impacta diretamente a qualidade de vida dos pacientes. As hemácias, responsáveis pela oxigenação do corpo, assumem uma forma distorcida em pacientes com a doença falciforme, prejudicando o transporte de oxigênio de maneira eficiente. No Brasil, estima-se que cerca de 1 a cada 650 nascidos conviva com a anemia falciforme, sendo mais comum em indivíduos com ascendência negra.
‘O avanço da terapia genética contra a anemia falciforme’
Andrew Obenshain, presidente da bluebird bio, expressou sua satisfação ao ver a terapia genética se tornar realidade para pacientes com anemia falciforme. Para Kendric, o processo teve início com a coleta de suas células-tronco no Children’s National Hospital, em Washington, onde passaram por modificações em laboratório antes de serem reinseridas em seu organismo. Esse procedimento é um marco na busca por tratamentos mais eficazes e menos invasivos para a anemia falciforme.
‘Perspectivas futuras e desafios no tratamento da anemia falciforme’
A edição genética, por meio do CRISPR, oferece uma promissora alternativa para corrigir a base genética da anemia falciforme, permitindo que o corpo produza hemácias saudáveis, sem o defeito hereditário. Ainda que os resultados iniciais sejam animadores, o tratamento com Lyfgenia, atualmente disponível nos EUA para pacientes a partir dos 12 anos, demanda monitoramento contínuo. Alguns casos registraram um aumento do risco de câncer hematológico, evidenciando a necessidade de acompanhamento regular dos pacientes submetidos a essa terapia inovadora.
Esses avanços representam um marco significativo no campo da medicina, trazendo esperança de uma vida mais saudável e longeva para os portadores de anemia falciforme. É fundamental que a comunidade científica e os órgãos reguladores continuem a apoiar e supervisionar de perto o desenvolvimento dessas terapias, visando garantir sua segurança e eficácia para aqueles que lutam contra essa condição debilitante.
Fonte: @ Metropoles
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